Doktorsvörn í lyfjafræði - Elisa Alessandrini

Mánudaginn 9. febrúar 2026 ver Elisa Alessandrini doktorsritgerð sína í lyfjafræði við Lyfjafræðideild Háskóla Íslands. Ritgerðin ber heitið:  Að efla samþykki á lyfjum barna: marghliða greining á vali, mæliaðferðum og tengslum við meðferðarheldni.  (Advancing the Acceptability of Paediatric Medicines: A Multifaceted Analysis of Preferences, Measurement Strategies, and Links to Adherence).

Andmælendur eru dr. Nikoletta Fotaki, prófessor við Háskólann í Bath, og dr. Sigrún Þorsteinsdóttir, nýdoktor við Menntavísindasvið Háskóla Íslands.

Umsjónarkennari og leiðbeinandi var Sveinbjörn Gizurarson, prófessor og Catherine Tuleu,  prófessor. Auk þeirra sátu í doktorsnefnd: Anna Bryndís Blöndal, dósent, Helga Helgadóttir, lektor og Oscar Della Pasqua, prófessor.

Berglind Eva Benediktsdóttir, dósent og deildarforseti Lyfjafræðideildar, stjórnar athöfninni sem fer fram í Hátíðasal Háskóla Íslands og hefst kl. 13.00.

Ágrip

Þróun lyfja sem eru sniðin að þörfum barna m.t.t. aldurs eru að verða sífellt mikilvægari þáttur í þróun lyfjaforma fyrir börn. Þrátt fyrir aukna viðleitni í að finna viðunandi lyfjaform með áherslu á sjúklingamiðaðar aðgerðir, eru enn verulegt gat í þekkingu okkar á því hvernig óskir og þarfir barna eru samþættar í hönnun lyfja og lyfjaforma. Þessi ritgerð miðar að því að brúa sum af þessum skörðum og auka skilning á samþykki sjúklinga á lyfjaformum til inntöku fyrir börn, með það að markmiði að veita nýjar og mikilvægar leiðbeiningar fyrir framtíðarþróun lyfjaforma.

Ritgerðin byggir á fjórum meginmarkmiðum. Fyrst var kannað hvaða lyfjaform til inntöku börn kjósa helst, í gegnum umfangsmikla netkönnun sem framkvæmd var í nokkrum Evrópulöndum. Í öðru lagi var sjónarmið barna varðandi lit lyfja til inntöku kannað. Það byggir á kerfisbundinni yfirlitsgrein þar sem upplýsingum úr fyrirliggjandi fræðilegum heimildum var safnað og sýndi fram á skort á markvissum rannsóknum á þessu sviði. Það leiddi síðan til þversniðskönnunar á netinu, þar sem svörum var safnað frá börnum í ýmsum Evrópulöndum. Í þriðja lagi er í ritgerðinni nýstárleg hlutlæg aðferð til að meta bragðgæði með því að nota tölvugreiningu til að greina svipbrigði barna við bragðáreiti. Þessi nálgun leysir vandamál hefðbundinna aðferða eins og ánægjukvarða, sem henta illa fyrir ung eða ómálga börn. Að lokum voru tengsl milli samþykkis og meðferðarheldni metin með því að nota lyfjafræðileg líkön og hermilíkön fyrir lyfjahvörf og lyfhrif. Greiningin sýnir að að ýmsir þættir, sérstaklega bragð, geta haft veruleg áhrif á meðferðarárangur.

Að lokum eru í þessari ritgerð lögð fram dýrmæt gögn og nýjungar í aðferðum á sviði þróunar lyfjaforma fyrir börn. Með því að samþætta rödd og sjónarmið barna og kanna nýjar matsaðferðir styður hún við þróun á lyfjum sem eru betur viðurkennd og viðunandi fyrir þarfir barna.

Abstract

As the development of age-appropriate and patient-tailored medicines for children gains momentum, understanding patient acceptability has become a critical component of paediatric formulation development. Despite increasing efforts to promote acceptable formulations and adopt patient-centric approaches, significant gaps remain in how children’s preferences and needs are integrated into pharmaceutical design. This thesis aims to bridge some of these gaps and enhance the understanding of patient acceptability in paediatric oral dosage forms, with the aim of providing new valuable guidance for future formulation development.

This thesis is structured around four key objectives. First, it explores children’s preferences for oral dosage forms through a large-scale online survey conducted in multiple European countries. Second, the thesis investigates children’s perspectives on the colour of oral medicines. A systematic literature review is first conducted to gather information available on this topic. This review highlighted the lack of targeted studies in this area, prompting a cross-sectional online survey to gather direct input from children across various European countries. Third, the thesis pilots an innovative objective method for assessing palatability using computer vision to analyse children’s facial reactions to taste stimuli. This approach addresses limitations of traditional methods like hedonic scales, which are unsuitable for young or non-communicative children. Finally, the thesis examines the link between acceptability and medication adherence using pharmacokinetic (PK) and pharmacodynamic (PD) modelling and simulations. The analysis shows that poor acceptability, particularly due to taste, can significantly impact drug exposure and treatment outcomes.

In conclusion, this thesis contributes valuable data and methodological innovations to the field of paediatric formulation development. By integrating children’s voices and exploring novel assessment tools, it supports the creation of more acceptable, and patient-centred medicines for children.

Um doktorsefnið

Elisa Alessandrini er fædd árið 1991 í Verona á Ítalíu. Hún stundaði nám í lyfjafræði við Háskólann í Mílanó og lauk prófi þaðan árið 2016. Elisa lauk síðan meistaragráðu í klínískum lyfjarannsóknum við University College London (UCL) árið 2017 og hóf strax störf við klínískar rannsóknir sem Associate Pharmacy Manager.

Ástríða Elisu fyrir rannsóknum og lyfjum fyrir börn leiddi hana aftur til UCL árið 2019 þar sem hún starfaði sem rannsóknaraðstoðarmaður á sviði þróunar lyfja fyrir börn og tók þátt í nokkrum evrópskum rannsóknarverkefnum sem beindust að barnalyfjum. Á þessum tíma kynntist Elisa Sveinbirni Gizurarsyni prófessor og deildu þau sameiginlegum áhuga á að takast á við mikilvæg þekkingargöt í þróun lyfja fyrir börn. Í kjölfarið ákvað hún að hefja doktorsnám við Háskóla Íslands undir handleiðslu hans, ásamt meðhandleiðslu prófessors Catherine Tuleu frá UCL.

Fjölskylda Elisu býr á Ítalíu, en hún sjálf er búsett í London ásamt eiginmanni sínum, Giovanni.